嚢胞性線維症におけるivacaftorの効果

CFにおけるCTFR活性の話。

B.W. Ramsey, et al.
A CFTR Potentiator in Patients with Cystic Fibrosis and the G551D Mutation
N Engl J Med 2011; 365 : 1663-72


背景:
 嚢胞性線維症で、機能欠損を反映する
 嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(CFTR)蛋白活性を
 高めることが、将来的に治療法となるかもしれない。

方法:
 嚢胞性線維症で、G551D-CFTRの変異を1つ以上もつ
 12 歳以上の患者を対象としたランダム化二重盲検プラセボ対照
 臨床試験で、CFTR 増強薬であるivacaftor:VX-770を評価。
 患者をivacaftor150mgを12時間ごとに投与する群84人と
 プラセボ群83人にランダム割り付け、48週間投与した。
 プライマリエンドポイントは、%FEV1のベースラインから
 24週までの平均変化量の推定。

結果:
 %FEV1 のベースラインから24 週までの変化量は
 ivacaftor群のほうがプラセボ群より10.6%point大きかった
 (P<0.001)。肺機能に対する効果は2週までにみられ、
 有意な治療効果は投与後48週まで維持可能であった。
 ivacaftor群はプラセボ群よりも、肺疾患増悪リスクが
 投与後48週時点で55%低かった(P<0.001)。
 また、ivacaftor群ではプラセボ群と比べて
 質問票(改訂版)における呼吸器症状分野のスコアが、48週時
 8.6ポイント高かった(P<0.001)。体重は、ivacaftor群で
 平均2.7kg多く増加(P<0.001)。ivacaftor群で、
 CFTR 活性の指標である汗中の塩化物濃度の48週までの変化量は
 プラセボ群と比較して-48.1mmol/L だった(P<0.001)。
 有害事象は同等であった。

結論:
 嚢胞性線維症におけるivacaftorの投与は
 呼吸機能検査、疾患増悪リスク、呼吸器症状、
 汗中塩化物濃度に改善がみられた。

by otowelt | 2011-11-06 18:22 | びまん性肺疾患

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