OPTIMA試験：肺非結核性抗酸菌症に対するモルグラモスチム

症例数が少ないので参考程度ではありますが、非抗菌薬の可能性があるなら・・・と期待してしまいますね。

■参考記事：IMPARA試験：自己免疫性肺胞蛋白症に対する吸入GM-CSFモルグラモスチム

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Thomson RM, et al. OPTIMA: An Open-Label, Noncomparative Pilot Trial of Inhaled Molgramostim in Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Infection. Ann Am Thorac Soc. 2024 Apr;21(4):568-576.

• 概要

■GM-CSF吸入は、非結核性抗酸菌症（NTM）に対する免疫調節性の可能性が提唱されている。

■この非盲検非比較パイロット試験では、主に難治性の肺NTM症（MACとMABS）患者を対象に、継続中のガイドライン治療（GBT）との併用、あるいはGBT中止患者に対する単剤療法として、吸入GM-CSF（モルグラモスチムネブライザー）の有効性および安全性を検討した。

■難治性肺NTM症（MAC24例；MABS8例）の成人患者32人を、GBT継続中の患者（16例）とGBT中止患者（16例）の2コホートに登録した募集した。モルグラモスチム300μg/日のネブライザーを48週間にわたって投与した。喀痰培養、塗抹、臨床評価（6分間歩行距離、症状スコア、QOL-B、体重）が、治療中4週ごと、治療終了後12週ごとに記録された。プライマリエンドポイントは喀痰培養陰性化である。

■8例（25％）が治療中に培養転換を達成した（MAC7例［29.2％］、MABS1例［12.5％］）。MAC症患者24例のうち、4例が部分奏効を示し、ベースライン時の塗抹陽性だったものが治療終了時に陰性化し、MGIT陽性になるまでの期間が延長した。このうち2例は治療終了後も培養陰性が持続した。

■重篤な有害事象は主に呼吸器系の増悪またはNTM症の悪化であった。治療に関連しない死亡が3例報告された。

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